Những điều cần biết về tế bào gốc và tế bào gốc tự thân trong điều trị

1. Bác sĩ có thể giải thích sự khác biệt cơ bản giữa tế bào gốc nói chung và tế bào gốc tự thân dựa trên nguồn gốc và đặc tính sinh học của chúng không?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Tế bào gốc nói chung là một khái niệm rộng, dùng để chỉ các loại tế bào có khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành nhiều loại tế bào chuyên biệt trong cơ thể. Dựa trên nguồn gốc phát sinh và mức độ tiềm năng biệt hóa, tế bào gốc được phân thành ba nhóm chính. Thứ nhất là tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cells – ESCs), có nguồn gốc từ phôi ở giai đoạn sớm, mang tiềm năng toàn năng hoặc đa năng, nghĩa là có thể biệt hóa thành hầu hết hoặc toàn bộ các loại tế bào trong cơ thể. Tuy nhiên, việc sử dụng ESCs còn vấp phải nhiều vấn đề đạo đức và tiềm ẩn nguy cơ hình thành khối u.

Thứ hai là tế bào gốc trưởng thành (Adult Stem Cells), hiện diện trong các mô đã phát triển như tủy xương, mô mỡ hay da. Loại này có khả năng tự làm mới, nhưng tiềm năng biệt hóa thường hạn chế hơn, chủ yếu là đơn năng hoặc đa năng hẹp.

Thứ ba là tế bào gốc cảm ứng đa năng (induced Pluripotent Stem Cells – iPSCs), được tạo ra bằng cách lập trình lại các tế bào trưởng thành về trạng thái tương tự tế bào gốc phôi. Đây là một bước tiến lớn trong công nghệ tế bào, nhưng hiện vẫn còn trong giai đoạn nghiên cứu và chưa phổ biến trong lâm sàng.

Ngược lại, tế bào gốc tự thân – đúng như tên gọi – là tế bào gốc được thu nhận từ chính cơ thể người bệnh, phổ biến nhất từ tủy xương, mô mỡ, máu ngoại vi hoặc máu cuống rốn (nếu được lưu trữ từ lúc sinh). Về mặt sinh học, tế bào gốc tự thân phần lớn là tế bào gốc trưởng thành, với ưu điểm nổi bật là mức độ tương thích miễn dịch cao, giúp giảm thiểu nguy cơ thải ghép, đồng thời có độ an toàn sinh học tốt hơn nhờ loại trừ nguy cơ truyền nhiễm từ người cho. Tuy nhiên, khả năng biệt hóa và hiệu quả điều trị có thể bị giới hạn, phụ thuộc vào tuổi tác và tình trạng bệnh lý của chính bệnh nhân.

Tóm lại, điểm khác biệt then chốt giữa tế bào gốc nói chung và tế bào gốc tự thân nằm ở nguồn gốc (ngoại sinh hay tự thân), tiềm năng biệt hóa, độ an toàn miễn dịch và tính khả thi trong ứng dụng lâm sàng. Trong bối cảnh hiện nay tại Việt Nam, tế bào gốc tự thân đang là hướng tiếp cận được ưu tiên nhờ sự an toàn, khả năng ứng dụng thực tiễn và tính phù hợp với các quy định đạo đức cũng như pháp lý hiện hành.

2. Tế bào gốc tự thân có những ưu điểm gì so với các loại tế bào gốc khác, chẳng hạn như tế bào gốc phôi hoặc tế bào gốc đồng loài, trong điều trị y học?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng : Tế bào gốc tự thân đang ngày càng chứng tỏ là một lựa chọn an toàn và khả thi trong y học tái tạo hiện đại. Trước hết, xét về tính an toàn miễn dịch, tế bào gốc tự thân được lấy từ chính cơ thể người bệnh nên hoàn toàn tương thích về mặt di truyền và kháng nguyên HLA. Nhờ đó, chúng không gây phản ứng miễn dịch và không đòi hỏi phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch – điều bắt buộc khi dùng tế bào gốc đồng loài.

Đồng thời, việc không liên quan đến người cho cũng giúp loại trừ nguy cơ lây truyền các bệnh lý nhiễm trùng như viêm gan, HIV hay CMV – những nguy cơ vẫn hiện diện nếu tế bào gốc không được sàng lọc kỹ. Ngoài ra, tế bào gốc tự thân không vướng các vấn đề đạo đức như tế bào gốc phôi – vốn đòi hỏi phải tiêu hủy phôi thai, nên có tính chấp nhận cao hơn về mặt pháp lý và xã hội, đặc biệt trong bối cảnh văn hóa Á Đông như tại Việt Nam. Về mặt kỹ thuật, hiện nay các nguồn thu như mô mỡ, máu ngoại vi hay tủy xương có thể được lấy bằng các phương pháp xâm lấn tối thiểu, khá an toàn. Công nghệ tách chiết và xử lý tế bào gốc tự thân cũng đã được cải tiến đáng kể, cho phép triển khai hiệu quả tại nhiều cơ sở y tế đủ điều kiện. Đặc biệt, so với tế bào gốc phôi hay iPSCs – vốn mang nguy cơ hình thành u quái (teratoma) nếu kiểm soát biệt hóa không tốt – thì tế bào gốc tự thân, chủ yếu là tế bào gốc trưởng thành như MSCs, có khả năng biệt hóa giới hạn và được kiểm soát tốt hơn, do đó an toàn hơn khi ứng dụng điều trị.

Về mặt lâm sàng, tế bào gốc tự thân – đặc biệt là MSCs từ mô mỡ hoặc tủy xương – đã chứng minh hiệu quả trong nhiều bệnh lý mạn tính và tổn thương mô như thoái hóa khớp, bệnh tim mạch, tổn thương da trong thẩm mỹ tái tạo, hay các bệnh tự miễn và biến chứng sau xạ trị, nhờ khả năng điều hòa miễn dịch, chống viêm và hỗ trợ tái tạo mô.

Tuy nhiên, cũng cần lưu ý rằng ở những bệnh nhân lớn tuổi hoặc có bệnh nền nặng, chất lượng và số lượng tế bào gốc có thể giảm, ảnh hưởng đến hiệu quả điều trị. Bên cạnh đó, việc chuẩn hóa toàn bộ quy trình từ chiết tách, nuôi cấy đến sử dụng tế bào gốc vẫn cần tuân thủ nghiêm ngặt theo các tiêu chuẩn quốc tế. Tóm lại, tế bào gốc tự thân là một hướng đi an toàn, thực tiễn và phù hợp với điều kiện lâm sàng tại Việt Nam hiện nay. Dù vẫn còn một số thách thức kỹ thuật và quy chuẩn, nhưng cùng với tiến bộ không ngừng của khoa học và công nghệ, tế bào gốc tự thân đang dần khẳng định vị thế trung tâm trong các chiến lược điều trị cá thể hóa và phục hồi mô tổn thương.

3. Những nguồn nào trong cơ thể thường được sử dụng để thu thập tế bào gốc tự thân, và quá trình thu thập này được thực hiện như thế nào?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Tế bào gốc tự thân có thể được thu nhận từ nhiều nguồn khác nhau trong cơ thể, mỗi nguồn lại mang những đặc điểm sinh học và lâm sàng riêng biệt. Trong số đó, mô mỡ là một trong những nguồn phổ biến nhất hiện nay. Từ mô mỡ, người ta thu được tế bào gốc trung mô (Adipose-derived stem cells – ADSCs) với ưu điểm là dễ thu nhận bằng kỹ thuật hút mỡ xâm lấn tối thiểu, ít gây đau và chứa mật độ tế bào gốc cao gấp 100–500 lần so với tủy xương. Đặc biệt, chất lượng ADSCs khá ổn định ngay cả ở người lớn tuổi, giúp mở rộng khả năng ứng dụng trong lĩnh vực da liễu – thẩm mỹ, phục hồi mô mềm và điều trị các bệnh lý cơ xương khớp.

Tủy xương – nguồn truyền thống lâu đời trong cấy ghép – cũng là nơi thu nhận được cả tế bào gốc tạo máu (HSCs) và tế bào gốc trung mô (BM-MSCs), với khả năng biệt hóa thành nhiều dòng tế bào khác nhau như xương, sụn, cơ... Nguồn này đặc biệt phù hợp cho các chỉ định trong huyết học, miễn dịch và các bệnh lý cơ xương khớp. Máu ngoại vi cũng có thể cung cấp tế bào gốc tạo máu sau khi được huy động bằng thuốc G-CSF trong vài ngày. Tuy nhiên, đây là quy trình phức tạp hơn, thường chỉ áp dụng trong điều trị ung thư, suy tủy hoặc ghép tế bào gốc tạo máu. Trong trường hợp máu cuống rốn được lưu trữ ngay từ khi sinh, đây cũng là một nguồn quý giá chứa cả HSCs và MSCs, với ưu điểm là tế bào còn trẻ, ít biến dị gen và ít nguy cơ thải ghép. Ngoài ra, một số nguồn khác như nước ối, nhau thai, răng sữa hay nội mạc tử cung cũng đang được nghiên cứu nhưng hiện chưa phổ biến trong thực hành lâm sàng tại Việt Nam.

Quy trình thu thập tế bào gốc tự thân cũng phải được thực hiện một cách bài bản, đảm bảo vô trùng và đúng quy chuẩn. Ví dụ, khi thu từ mô mỡ, bác sĩ sẽ gây tê tại chỗ, hút mỡ bằng ống cannula, sau đó chiết tách phần SVF (stromal vascular fraction) qua các bước ly tâm – lọc – rửa. Nếu cần thiết, ADSCs có thể được nuôi cấy mở rộng trong điều kiện phòng sạch đạt chuẩn GMP. Với tủy xương, quá trình bắt đầu bằng gây tê vùng mào chậu, sau đó chọc hút tủy xương bằng kim chuyên dụng, rồi tiến hành phân lập tế bào đơn nhân. Trong khi đó, thu tế bào gốc từ máu ngoại vi đòi hỏi phải tiêm G-CSF để kích thích huy động tế bào gốc ra máu ngoại vi, sau đó lấy máu qua máy apheresis và xử lý theo mục đích điều trị. Một điểm then chốt trong tất cả các quy trình trên là đảm bảo tính vô trùng tuyệt đối, cần thực hiện trong phòng vô khuẩn hoặc phòng sạch khi có thao tác nuôi cấy. Đồng thời, mọi hoạt động phải tuân thủ nghiêm ngặt các quy định của Bộ Y tế Việt Nam, bao gồm giấy phép thực hiện, lưu trữ và sử dụng tế bào gốc, cũng như việc trung tâm thực hiện phải là đơn vị được cấp phép hoạt động công nghệ sinh học hoặc vận hành ngân hàng tế bào gốc hợp pháp.

Tóm lại, việc lựa chọn nguồn thu tế bào gốc tự thân cần được cá thể hóa theo chỉ định lâm sàng, điều kiện cơ sở vật chất và đặc điểm riêng của từng bệnh nhân, nhằm đạt được hiệu quả điều trị tối ưu và đảm bảo an toàn sinh học. Trong bối cảnh hiện nay tại Việt Nam, mô mỡ và tủy xương là hai nguồn phổ biến, dễ tiếp cận và có tính ứng dụng cao trong thực hành y học tái tạo.

4. Hiện nay, tại Việt Nam, tế bào gốc tự thân được cấp phép ứng dụng trong những lĩnh vực y học cụ thể nào?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Hiện nay tại Việt Nam, tế bào gốc tự thân đã và đang được ứng dụng trong một số lĩnh vực y học, với mức độ cấp phép và phạm vi triển khai khác nhau tùy theo đặc thù chuyên ngành. Trong đó, lĩnh vực huyết học và ung thư học là nơi đầu tiên và phổ biến nhất được cấp phép sử dụng tế bào gốc tự thân. Cụ thể, tế bào gốc tạo máu tự thân đã được áp dụng rộng rãi trong ghép tủy điều trị các bệnh lý ác tính như đa u tủy, lymphoma không Hodgkin, u nguyên bào thần kinh… tại các trung tâm chuyên sâu như Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, Bệnh viện Truyền máu Huyết học TP.HCM, và Bệnh viện Chợ Rẫy. Trong lĩnh vực cơ xương khớp và chấn thương chỉnh hình, tế bào gốc trung mô (MSC) tự thân thu từ mô mỡ hoặc tủy xương được nghiên cứu sử dụng để tiêm vào các khớp thoái hóa, tổn thương sụn khớp, viêm gân hay đau cột sống. Tuy nhiên, đây vẫn là hướng ứng dụng còn trong phạm vi thử nghiệm lâm sàng, chỉ được phép thực hiện tại các cơ sở đã được Bộ Y tế phê duyệt và cần tuân thủ nghiêm ngặt các khuyến cáo chuyên môn.

Đối với lĩnh vực da liễu và thẩm mỹ tái tạo, một số đơn vị được phép sử dụng phân đoạn SVF (stromal vascular fraction) giàu tế bào gốc từ mô mỡ tự thân trong điều trị sẹo, trẻ hóa da, phục hồi mô sau các can thiệp xâm lấn như laser, peel hay phẫu thuật. Tuy nhiên, những ứng dụng này vẫn đang nằm trong khuôn khổ nghiên cứu có kiểm soát, chưa được phép triển khai đại trà, và các thủ thuật làm đẹp thương mại hóa SVF hoặc ADSCs nếu không được Bộ Y tế phê duyệt sẽ bị coi là vi phạm pháp luật.

Trong lĩnh vực sản khoa và phụ khoa, tế bào gốc tự thân hiện cũng đang được nghiên cứu thử nghiệm bước đầu trong điều trị suy buồng trứng sớm, viêm nội mạc tử cung mạn và hỗ trợ phục hồi sau sinh. Tuy nhiên, các ứng dụng này vẫn chưa được cấp phép rộng rãi. Ngoài ra, một số hướng nghiên cứu khác như điều trị chấn thương tủy sống, tai biến mạch máu não (thần kinh), đái tháo đường típ 1 (nội tiết), hoặc nhồi máu cơ tim (tim mạch) cũng đang được thực hiện ở mức tiền lâm sàng hoặc trong các trial nhỏ tại các trung tâm lớn, nhưng chưa được cấp phép phổ thông.

Về mặt pháp lý, mọi ứng dụng tế bào gốc tự thân tại Việt Nam đều phải tuân theo các quy định của Bộ Y tế. Các hoạt động điều trị ngoài danh mục được cấp phép, đặc biệt là các thủ thuật làm đẹp có yếu tố thương mại sử dụng SVF không được cấp phép, đều bị xem là hành vi vi phạm pháp luật. Tóm lại, trong thực tiễn lâm sàng tại Việt Nam, tế bào gốc tự thân đã được cấp phép rõ ràng trong điều trị huyết học, đồng thời được nghiên cứu lâm sàng có kiểm soát trong các chuyên ngành như cơ xương khớp, da liễu – thẩm mỹ, sản phụ khoa. Việc mở rộng ứng dụng rộng rãi trong điều trị cần phải dựa trên dữ liệu đánh giá khoa học nghiêm ngặt về hiệu quả, độ an toàn và được quản lý chặt chẽ trong khuôn khổ pháp luật.

5. Bác sĩ có thể chia sẻ về các ứng dụng lâm sàng nổi bật của tế bào gốc tự thân, ví dụ như trong điều trị ung thư hoặc các bệnh tự miễn?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Hiện nay, tế bào gốc tự thân đang đóng vai trò ngày càng quan trọng trong y học hiện đại tại Việt Nam, đặc biệt là trong điều trị ung thư huyết học và các bệnh tự miễn. Ứng dụng rõ ràng và lâu đời nhất là ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation – Auto-HSCT).

Nguyên lý điều trị dựa trên việc sử dụng hóa trị liều cao để tiêu diệt tế bào ung thư, sau đó truyền lại tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân nhằm phục hồi tủy xương. Nguồn tế bào gốc thường được lấy từ máu ngoại vi hoặc tủy xương. Ứng dụng này đặc biệt hiệu quả trong các bệnh như đa u tủy xương, lymphoma không Hodgkin, lymphoma Hodgkin tái phát, u nguyên bào thần kinh và ung thư tinh hoàn di căn. Ưu điểm lớn của phương pháp này là không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch sau ghép và tránh được nguy cơ bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) – một biến chứng thường gặp khi ghép đồng loài.

Bên cạnh đó, tế bào gốc trung mô tự thân (MSCs) cũng đang được nghiên cứu rộng rãi trong điều trị các bệnh tự miễn nhờ vào khả năng điều hòa miễn dịch nổi bật. Các MSCs có thể ức chế hoạt hóa của tế bào lympho T và điều chỉnh nồng độ các cytokine viêm như IL-6 và TNF-α, giúp làm dịu phản ứng miễn dịch tự tấn công – cơ chế bệnh sinh cốt lõi của các bệnh tự miễn. Nhiều nghiên cứu trong và ngoài nước đã ghi nhận tiềm năng của MSCs tự thân trong điều trị lupus ban đỏ hệ thống (SLE), đặc biệt ở các trường hợp kháng trị; trong viêm khớp dạng thấp (RA) với hiệu quả giảm viêm và làm chậm phá hủy khớp; trong viêm loét đại tràng và bệnh Crohn thông qua khả năng tái tạo niêm mạc ruột; và ở một số bệnh khác như xơ cứng bì toàn thể, hội chứng Sjögren hay viêm da cơ – dù còn ở giai đoạn thử nghiệm ban đầu, kết quả lâm sàng ghi nhận rất khả quan.

Ngoài các lĩnh vực nêu trên, tế bào gốc tự thân còn được mở rộng ứng dụng trong nhiều hướng tiềm năng khác. Chẳng hạn, trong điều trị thoái hóa khớp gối, MSCs từ mỡ hoặc tủy xương được tiêm vào khớp để hỗ trợ tái tạo sụn; trong lĩnh vực da liễu, phân đoạn SVF từ mô mỡ được sử dụng để làm lành sẹo bỏng, tái tạo mô mềm và cải thiện cấu trúc da; trong sản phụ khoa, MSCs được thử nghiệm để phục hồi chức năng nội tiết ở những trường hợp suy buồng trứng sớm; trong thần kinh học, MSCs đang được nghiên cứu để tái tạo mô thần kinh ở bệnh nhân chấn thương tủy sống hoặc sau đột quỵ; và trong nội tiết, MSCs có thể hỗ trợ điều hòa miễn dịch và phục hồi chức năng tế bào beta ở bệnh nhân đái tháo đường týp 1.

Tuy nhiên, cần nhấn mạnh rằng ngoài lĩnh vực huyết học, phần lớn các ứng dụng nêu trên vẫn đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và bắt buộc phải có phê duyệt nghiên cứu của Bộ Y tế. Các cơ sở thực hiện cần được cấp phép hoạt động công nghệ sinh học hoặc vận hành ngân hàng tế bào gốc hợp pháp, đồng thời đảm bảo người bệnh được tư vấn đầy đủ về lợi ích, nguy cơ, chi phí và kỳ vọng điều trị trước khi thực hiện. Tóm lại, tế bào gốc tự thân không chỉ là nền tảng trong điều trị ung thư huyết học mà còn đang mở ra nhiều triển vọng trong các bệnh lý mạn tính, tự miễn và tái tạo mô. Dù vẫn còn một số giới hạn pháp lý và kỹ thuật, nhưng các kết quả lâm sàng bước đầu cho thấy đây là một hướng đi đầy hứa hẹn, phù hợp với chiến lược y học cá thể hóa và an toàn trong tương lai.

6. So với tế bào gốc đồng loài, tế bào gốc tự thân có giảm nguy cơ thải ghép không, và điều này ảnh hưởng như thế nào đến hiệu quả điều trị?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: So với tế bào gốc đồng loài, tế bào gốc tự thân rõ ràng mang lại lợi thế vượt trội về mặt miễn dịch, đặc biệt là khả năng giảm gần như hoàn toàn nguy cơ thải ghép. Vì được lấy từ chính cơ thể người bệnh, tế bào gốc tự thân mang bộ kháng nguyên HLA hoàn toàn tương thích, không bị hệ miễn dịch nhận diện là vật lạ nên không kích hoạt phản ứng thải ghép – điều thường thấy ở tế bào gốc đồng loài, kể cả khi đã xét nghiệm tương hợp HLA. Ngược lại, trong các ca ghép tế bào gốc từ người cho, người nhận vẫn luôn đối mặt với nguy cơ bị đào thải, gặp phản ứng thải ghép cấp hoặc mạn, thậm chí là bệnh mảnh ghép chống chủ (GVHD) – một biến chứng nguy hiểm thường gặp trong ghép tạo máu. Hệ quả là người bệnh phải dùng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài, kéo theo nhiều rủi ro như nhiễm trùng, tổn thương gan – thận hay ung thư thứ phát.

Về hiệu quả điều trị, tế bào gốc tự thân mang lại độ an toàn cao hơn, khi không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch, giúp giảm đáng kể các tác dụng phụ nghiêm trọng. Đồng thời, vì không bị hệ miễn dịch tấn công, các tế bào gốc tự thân có khả năng sống sót tốt hơn sau khi được đưa vào cơ thể, từ đó tăng hiệu quả biệt hóa, tái tạo mô tổn thương, kéo dài thời gian tác dụng và duy trì hiệu quả ổn định. Một điểm cộng khác là khả năng cá thể hóa và lặp lại liệu trình, bởi tế bào gốc tự thân có thể được thu nhận nhiều lần từ chính người bệnh nếu cần, rất phù hợp cho điều trị các bệnh lý mạn tính như thoái hóa khớp, lupus, hay viêm da, vốn cần nhiều đợt can thiệp lặp lại.

Tuy nhiên, tế bào gốc tự thân cũng có một số điểm cần cân nhắc. Khả năng thu thập phụ thuộc vào thể trạng và tình trạng bệnh lý của chính bệnh nhân – điều có thể làm giảm chất lượng tế bào, đặc biệt ở người lớn tuổi hoặc có bệnh nền. Trong khi đó, tế bào gốc đồng loài có thể được lấy từ những người hiến khỏe mạnh, trẻ tuổi hơn và sẵn có trong ngân hàng tế bào, thuận tiện cho việc chuẩn bị trước. Về chi phí, mặc dù tế bào gốc tự thân có thể tốn kém hơn ban đầu do cần quy trình thu nhận và xử lý riêng biệt, nhưng bù lại, hiệu quả lâu dài và độ an toàn lại cao hơn đáng kể.

Tóm lại, tế bào gốc tự thân là lựa chọn ưu tiên khi mục tiêu điều trị hướng đến an toàn miễn dịch, hiệu quả sinh học bền vững và cá thể hóa liệu trình, đặc biệt trong các bệnh lý mạn tính cần tiêm nhắc nhiều lần. Tuy nhiên, quyết định lựa chọn giữa tế bào gốc tự thân hay đồng loài nên dựa trên đặc điểm lâm sàng cụ thể, điều kiện của bệnh nhân, khả năng tiếp cận nguồn tế bào và cân nhắc toàn diện về lợi ích – rủi ro.

7. Những hạn chế hoặc thách thức nào thường gặp khi sử dụng tế bào gốc tự thân trong thực hành lâm sàng?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Mặc dù tế bào gốc tự thân đang mở ra nhiều triển vọng trong y học tái tạo, song vẫn tồn tại không ít hạn chế và thách thức cần được nhìn nhận rõ ràng để đảm bảo hiệu quả, an toàn và tính hợp pháp trong ứng dụng lâm sàng. Trước hết, về mặt sinh học và kỹ thuật, chất lượng và số lượng tế bào gốc tự thân phụ thuộc rất lớn vào cơ địa người bệnh. Ở các bệnh nhân lớn tuổi hoặc mắc các bệnh mạn tính như tiểu đường, xơ vữa động mạch hay ung thư, tế bào gốc có xu hướng suy giảm về số lượng, hoạt tính sinh học và khả năng biệt hóa, từ đó làm giảm hiệu quả điều trị.

Bên cạnh đó, quá trình thu thập và xử lý tế bào gốc tự thân không hề đơn giản: việc lấy mô mỡ hoặc tủy xương đòi hỏi kỹ thuật xâm lấn, trong khi các bước tách chiết SVF hoặc nuôi cấy MSCs lại yêu cầu hệ thống phòng sạch đạt chuẩn GMP, thiết bị hiện đại và nhân sự được đào tạo bài bản. Việc thiếu chuẩn hóa trong quy trình xử lý tại một số cơ sở cũng làm gia tăng nguy cơ sai lệch kết quả, nhiễm khuẩn và hiệu quả lâm sàng không đồng đều.

Xét về mặt khoa học và bằng chứng, ngoài ứng dụng ghép tế bào gốc tạo máu trong ung thư huyết học đã được chứng minh rõ ràng, phần lớn các chỉ định khác như điều trị thoái hóa khớp, tái tạo da, lupus, tiểu đường hay vô sinh vẫn đang trong pha nghiên cứu lâm sàng. Hiện chưa có hướng dẫn quốc gia cụ thể về liều lượng, thời điểm can thiệp hay tiêu chí đánh giá hiệu quả, khiến việc cá thể hóa điều trị gặp nhiều khó khăn. Mặt khác, hiệu quả điều trị còn khá biến thiên: một số bệnh nhân cải thiện rõ rệt, nhưng cũng có nhiều trường hợp không đáp ứng, do cơ chế tác động của tế bào gốc tại mô đích chưa hoàn toàn được hiểu rõ.

Về pháp lý và quản lý, hệ thống khung pháp lý tại Việt Nam vẫn đang trong quá trình hoàn thiện và cập nhật. Nhiều ứng dụng mới, đặc biệt trong lĩnh vực thẩm mỹ, sản phụ khoa hay thần kinh, vẫn chưa được Bộ Y tế ban hành hướng dẫn cụ thể. Nếu các cơ sở triển khai điều trị mà chưa được cấp phép nghiên cứu hoặc thực hiện thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát thì sẽ vi phạm pháp luật. Đáng lo ngại hơn là tình trạng một số cơ sở thương mại hóa quá mức các liệu pháp tế bào gốc, quảng cáo như “thần dược” điều trị từ nám da, trẻ hóa, tăng chiều cao cho đến vô sinh, Alzheimer… gây sai lệch kỳ vọng nơi người bệnh và tiềm ẩn rủi ro pháp lý nghiêm trọng. Thêm vào đó, chi phí điều trị bằng tế bào gốc tự thân hiện nay khá cao – có thể từ vài chục đến hàng trăm triệu đồng, trong khi chưa được bảo hiểm y tế chi trả, khiến việc tiếp cận còn hạn chế, nhất là với những bệnh nhân cần can thiệp lặp lại.

Tóm lại, những thách thức của tế bào gốc tự thân có thể được chia thành bốn nhóm chính: sinh học – kỹ thuật (phụ thuộc người bệnh, yêu cầu cơ sở hạ tầng cao), lâm sàng – khoa học (thiếu chuẩn hóa chỉ định, hiệu quả biến thiên), pháp lý – đạo đức (thiếu hướng dẫn cụ thể, nguy cơ lạm dụng thương mại), và tài chính – tiếp cận (chi phí cao, chưa được hỗ trợ từ bảo hiểm). Để vượt qua những rào cản này, các giải pháp cần thiết bao gồm: chuẩn hóa quy trình kỹ thuật từ khâu thu thập đến sử dụng; lựa chọn đúng chỉ định dựa trên bằng chứng khoa học; tăng cường nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm có kiểm soát; tư vấn rõ ràng cho người bệnh về khả năng đáp ứng, chi phí và kỳ vọng thực tế; và đặc biệt, phải tuân thủ nghiêm các quy định của Bộ Y tế, tuyệt đối không triển khai ngoài danh mục cho phép.

8. Tế bào gốc tự thân có được ứng dụng trong y học tái tạo, chẳng hạn như tái tạo mô hoặc cơ quan, và mức độ thành công ra sao?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Có – tế bào gốc tự thân hiện nay đang đóng vai trò trụ cột trong y học tái tạo, nhờ khả năng tái tạo mô tổn thương, hỗ trợ liền thương, thay thế các tế bào đã chết hoặc mất chức năng, đồng thời điều hòa miễn dịch và giảm viêm cục bộ. Không chỉ dừng lại ở việc kiểm soát triệu chứng, các ứng dụng tế bào gốc tự thân đang ngày càng tiệm cận với mục tiêu phục hồi chức năng và cấu trúc mô đích, hướng tới giải pháp điều trị toàn diện và cá thể hóa.

Trong thực hành lâm sàng tại Việt Nam và trên thế giới, tế bào gốc tự thân đã cho thấy hiệu quả rõ rệt ở nhiều lĩnh vực tái tạo mô. Ở hệ cơ – xương – khớp, các MSCs tự thân từ mô mỡ hoặc tủy xương được tiêm vào khớp gối thoái hóa, gân hay dây chằng giúp giảm đau, cải thiện chức năng và làm chậm tiến trình thoái hóa, đặc biệt khi kết hợp với vật lý trị liệu.

Trong lĩnh vực da liễu và thẩm mỹ, phân đoạn SVF từ mô mỡ tự thân đã được ứng dụng rộng rãi để làm đầy sẹo, phục hồi mô mềm sau bỏng hoặc chấn thương, cũng như cải thiện chất lượng da qua tăng sinh collagen và đàn hồi. Ở hệ thần kinh, mặc dù chưa thể thay thế hoàn toàn tế bào thần kinh đã mất, tế bào gốc tự thân đã cho thấy khả năng hỗ trợ môi trường tái tạo mô thần kinh sau đột quỵ, chấn thương tủy sống hay Parkinson với mức cải thiện chức năng nhẹ đến trung bình. Trong phục hồi mạch máu, tế bào gốc đã giúp thúc đẩy hình thành mao mạch mới ở các vết loét khó lành hoặc hoại tử do đái tháo đường.

Ngoài ra, các ứng dụng trong sản phụ khoa như hồi phục buồng trứng ở bệnh nhân suy sớm, hay tái tạo nội mạc tử cung ở phụ nữ vô sinh do dính buồng tử cung cũng đang ghi nhận nhiều kết quả đáng khích lệ, cả tại Việt Nam và quốc tế.

Về mức độ thành công, có thể nói rằng hiệu quả lâm sàng bước đầu rất tích cực, đặc biệt ở các mô ít khả năng tự phục hồi như sụn, mô mềm và thần kinh ngoại biên. Nhiều bệnh nhân ghi nhận cải thiện rõ về đau, chức năng vận động, tốc độ lành thương và chất lượng sống. Tuy nhiên, hiệu quả này phụ thuộc lớn vào nhiều yếu tố, như lựa chọn đúng thời điểm điều trị (giai đoạn sớm khi tổn thương chưa vĩnh viễn), chất lượng tế bào gốc (nguồn thu, độ tuổi, tình trạng bệnh nền), kỹ thuật xử lý đạt chuẩn GMP, và đặc biệt là sự phối hợp với các biện pháp hỗ trợ như vật lý trị liệu, dinh dưỡng và chăm sóc toàn diện. Ở các cơ quan có cấu trúc phức tạp như tim, gan, phổi hay thận, hiện nay tế bào gốc tự thân mới chỉ hỗ trợ tái tạo vi mô, chưa thể thay thế hoàn toàn chức năng cơ quan – các nghiên cứu về scaffold, sinh in 3D và sinh học phân tử vẫn đang trong giai đoạn tiền lâm sàng.

Tóm lại, tế bào gốc tự thân đang giữ một vai trò trung tâm trong y học tái tạo, với tiềm năng ứng dụng ngày càng rõ ràng và hiệu quả nếu được triển khai đúng chỉ định, đúng thời điểm và đúng kỹ thuật. Dù còn những giới hạn nhất định, đặc biệt trong tái tạo cơ quan hoàn chỉnh, nhưng với sự tiến bộ của công nghệ sinh học, ngành này đang từng bước tiến gần hơn tới việc phục hồi chức năng toàn diện cho người bệnh – không chỉ cải thiện triệu chứng mà còn tái thiết lại chính nền tảng mô bị tổn thương.

9. Bác sĩ có thể cung cấp thông tin về các quy định pháp lý hoặc tiêu chuẩn hiện hành tại Việt Nam liên quan đến việc sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Tại Việt Nam, việc sử dụng tế bào gốc tự thân trong điều trị đã và đang được luật hóa một cách chặt chẽ, đặc biệt trong bối cảnh nhu cầu ứng dụng y học tái tạo ngày càng tăng. Cơ sở pháp lý quan trọng nhất hiện nay là Luật Khám bệnh, Chữa bệnh năm 2023 và Nghị định 96/2023/NĐ-CP, trong đó quy định rõ rằng mọi hoạt động liên quan đến ghép tế bào gốc – bao gồm cả tự thân và đồng loài – chỉ được thực hiện tại các cơ sở y tế đã được Bộ Y tế cấp phép.

Nếu là nghiên cứu thử nghiệm, các cơ sở này còn phải có giấy phép công nghệ sinh học và được Hội đồng đạo đức trong nghiên cứu y sinh phê duyệt. Song song đó, dự thảo bổ sung Luật về hiến, lấy, ghép mô và tế bào gốc đang được xây dựng, với các quy định nghiêm ngặt hơn về điều kiện người hiến, độ tuổi, sự đồng thuận hợp pháp và yêu cầu thực hiện tại cơ sở đủ điều kiện kỹ thuật.

Về tiêu chuẩn kỹ thuật, các ngân hàng tế bào gốc và cơ sở lưu trữ phải đáp ứng các yêu cầu khắt khe như phòng sạch đạt chuẩn GMP, hệ thống quản lý chất lượng chặt chẽ và hợp đồng lưu trữ minh bạch về quyền – nghĩa vụ pháp lý cũng như bảo mật dữ liệu sinh học. Trong khi đó, mọi hoạt động ứng dụng lâm sàng – từ tiêm, truyền đến cấy ghép tế bào gốc – đều cần được Hội đồng đạo đức phê duyệt với phân loại mức độ rủi ro rõ ràng (thấp, trung bình, cao), và chỉ áp dụng cho những chỉ định cụ thể như điều trị ung thư huyết học hoặc các can thiệp thử nghiệm trong thoái hóa khớp, thẩm mỹ da, phục hồi niêm mạc…

Một vấn đề đang được quản lý đặc biệt nghiêm ngặt là quảng cáo và thương mại hóa tế bào gốc. Tế bào gốc người không được coi là hàng hóa thương mại và không được phép mua bán, tiếp thị tràn lan dưới danh nghĩa “thần dược”. Bộ Y tế đã từng xử lý nhiều cơ sở vi phạm khi ứng dụng liệu pháp tế bào gốc không phép hoặc quảng cáo sai lệch như chữa nám, tăng chiều cao, trẻ hóa, thậm chí điều trị vô sinh hay Alzheimer mà không có nghiên cứu kiểm chứng.

Tóm lại, hệ thống pháp luật và tiêu chuẩn kỹ thuật hiện hành tại Việt Nam đã và đang xây dựng một hành lang pháp lý tương đối đầy đủ để quản lý việc ứng dụng tế bào gốc tự thân trong y học lâm sàng. Các cơ sở muốn triển khai phải được Bộ Y tế cấp phép, tuân thủ đúng quy trình nghiên cứu thử nghiệm hoặc điều trị được phê duyệt, có trang thiết bị và nhân lực đạt chuẩn, và tuyệt đối không được thương mại hóa hoặc quảng cáo sai quy định. Đây là nền tảng quan trọng để đảm bảo hiệu quả, an toàn sinh học và đạo đức trong nghiên cứu – điều trị bằng tế bào gốc tại Việt Nam trong giai đoạn hiện nay và tương lai.

10. Trong tương lai, bác sĩ đánh giá thế nào về tiềm năng mở rộng ứng dụng của tế bào gốc tự thân, đặc biệt trong các lĩnh vực như thẩm mỹ hoặc điều trị bệnh mãn tính?

Thạc sĩ- bác sĩ Tạ Quốc Hưng: Tế bào gốc tự thân, đặc biệt từ mô mỡ như SVF (Stromal Vascular Fraction) và ADSCs (Adipose-derived Stem Cells), hiện đang nổi lên như một nền tảng quan trọng trong y học tái tạo hiện đại, với tiềm năng ứng dụng rộng rãi trong cả điều trị bệnh lý mạn tính lẫn lĩnh vực thẩm mỹ và phục hồi mô. Trong thẩm mỹ – một trong những mũi nhọn ứng dụng sớm nhất – tế bào gốc tự thân đã chứng minh khả năng vượt trội trong việc tái cấu trúc nền da, kích thích tăng sinh collagen và elastin, cải thiện sắc tố, độ đàn hồi, cũng như làm đầy da một cách tự nhiên và an toàn, nhờ nguồn gốc nội sinh, hoàn toàn tương thích miễn dịch.

Các chỉ định hiện nay bao gồm trẻ hóa da toàn diện vùng mặt, cổ, tay; điều trị sẹo rỗ, sẹo bỏng, tổn thương da mạn tính; hỗ trợ phục hồi tầng sinh môn sau sinh; và đặc biệt là khả năng kết hợp hiệu quả với các liệu pháp đa mô thức như laser, PRP và filler. Tuy nhiên, để mở rộng quy mô ứng dụng, ngành này cần vượt qua một số thách thức như chuẩn hóa quy trình chiết tách SVF/ADSCs, tăng cường bằng chứng lâm sàng thông qua các nghiên cứu đa trung tâm, và thiết lập cơ chế kiểm soát chất lượng cùng khung pháp lý minh bạch.

Ở góc độ điều trị bệnh lý mạn tính, tế bào gốc tự thân – đặc biệt là MSCs – tỏ ra phù hợp nhờ khả năng điều hòa miễn dịch, ức chế viêm mạn tính và hỗ trợ tái tạo mô tổn thương kéo dài. Những bệnh lý có tiềm năng ứng dụng bao gồm thoái hóa khớp (tái tạo sụn, giảm viêm đau), lupus ban đỏ và viêm khớp dạng thấp (điều hòa miễn dịch), đái tháo đường týp 1 và 2 (hỗ trợ chức năng tụy, giảm viêm hệ thống), bệnh tim thiếu máu cục bộ (tái tạo mô cơ tim, tăng tạo mạch), và bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính – COPD (điều chỉnh viêm phế quản và nhu mô phổi). Để những ứng dụng này tiến đến thực tế lâm sàng phổ biến, cần phát triển cơ sở dữ liệu lâm sàng đủ lớn, thúc đẩy các thử nghiệm pha II–III, đồng thời giảm chi phí chiết tách và xử lý nhằm tăng khả năng tiếp cận cho người bệnh.

Xét trên quy mô toàn cầu, xu hướng phát triển tế bào gốc tự thân đang được định hướng theo 5 trụ cột: (1) Về mặt khoa học – công nghệ, là sự tích hợp tế bào gốc với exosome, sinh học phân tử và trí tuệ nhân tạo để cá thể hóa điều trị; (2) Về sản xuất – chế phẩm, là sự xuất hiện của các dạng bào chế “sẵn sàng sử dụng” như nano-ADSCs, SVF đông khô, kết hợp với scaffolds hoặc hydrogel; (3) Về pháp lý – thể chế, cần có các hướng dẫn quốc gia chuẩn hóa từ Bộ Y tế về xử lý, chỉ định và theo dõi điều trị; (4) Về giáo dục – đào tạo, là yêu cầu phát triển đội ngũ chuyên sâu về y học tái tạo – tế bào gốc tại các trường y, viện nghiên cứu; và (5) Về nhận thức cộng đồng, là xu hướng đưa tế bào gốc vào y học dự phòng, chống lão hóa và nâng cao chất lượng sống, không chỉ tập trung điều trị bệnh giai đoạn muộn.

Tóm lại, trong vòng 5–10 năm tới, tế bào gốc tự thân được dự báo sẽ là một nền tảng cốt lõi trong y học tái tạo, đặc biệt trong các lĩnh vực thẩm mỹ – phục hồi mô mềm và điều trị các bệnh lý mạn tính như cơ xương khớp, tự miễn, tim mạch và đái tháo đường. Với nguồn lực chuyên môn vững vàng, đội ngũ y tế giàu tiềm năng và sự đồng thuận chính sách phù hợp, Việt Nam hoàn toàn có khả năng phát triển mạnh mẽ lĩnh vực này nếu biết tận dụng cơ hội và triển khai một chiến lược phát triển đồng bộ giữa chuyên môn, pháp lý, công nghệ, đào tạo và quản lý chất lượng.